白血病强化化疗后的生存率高吗？白血病的治疗有哪些？
来源：医生在线
时间：2021/03/10 15:31
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白血病是一群癌症种类的统称，白血病主要分为急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、慢性髓细胞白血病4种类型，通常发病于骨髓，造成不正常白血球的大量增生，症状可能包含出血与瘀斑、疲倦以及感染风险增加。如果不经治疗，平均生存期仅3个月，经过治疗，大部分患者可以获得缓解，部分急性淋巴细胞白血病的治好率可以达90%，但整体生存率还是比较低。
尽管近年来推出了几种针对该病的新药，但都未能显著改变患者的治疗效果或生存率。可喜的是，今年3月，伦敦国王学院白血病生物学教授兼主席ChiWaiEricSo博士发表在ScienceTranslationalMedicine的研究通过结合使用高度纯化的人类造血干细胞进行前瞻性疾病建模，并对原发患者样本中的白血病干细胞（LSCs）进行回顾，发现人类造血干细胞（HSCs）和普通骨髓祖细胞（CMPs）是由混合系白血病（MLL）基因融合驱动的人类急性髓系白血病（MLL-AML）的两种不同起源。并使用抗腹泻药物非达霉素减轻化疗耐药性。
研究通过shRNA介导的敲除或使用小分子抑制剂菲达霉素（目前用于梭菌感染相关的腹泻）抑制ABCC3，有效地使HSC衍生的MLL-AML对标准化疗药物恢复敏感。该研究不仅从功能上确立了人LSCs对MLL-AML的两种独特起源及其在介导化疗耐药中的作用，而且通过重新利用一种已在临床上使用的耐受性良好的抗腹泻药物，为细胞相关治疗耐药确定了一条潜在的治疗途径。
事实上，近期关于白血病药物治疗进展飞速。去年12月，由澳大利亚莫那什大学团领导的23个地区148个地点的全球试验结果显示，急性髓系白血病（AML）患者的生存率提高了30%，显著提高了55岁以上老年患者的生存率，研究结果发表在NEJM上。
该研究进行了阿扎胞苷口服制剂（CC-486）3期，随机，双盲，安慰剂对照试验，472名患者随机分配接受CC-486（300mg）或安慰剂治疗主要终点是总体生存率，次要终点包括无复发生存和与健康相关的生活质量。
结果显示，与安慰剂相比，CC-486随机分组后中位总生存期明显更长（P<0.001）。CC-486的中位无复发生存期也显着长于安慰剂组（P<0.001）。在根据基线特征定义的大多数亚组中，显示了CC-486在总体生存率和无复发生存率方面的优势。两组中常见的不良事件是1级或2级胃肠道事件。常见的3级或4级不良事件是中性粒细胞减少（CC-486组为41％，安慰剂组为24％）和血小板减少症（分别为22％和21％）。在CC-486治疗期间，与健康相关的总体生活质量得以保留。
该研究可谓是白血病治疗史上里程碑式成果，众所周知，在强化化疗后，许多老年患者因不能接受干细胞移植，AML复发的风险很高。该药物的问世能显著延缓疾病的复发，从而延长生存期，且不影响生活质量。
研究通过shRNA介导的敲除或使用小分子抑制剂菲达霉素（目前用于梭菌感染相关的腹泻）抑制ABCC3，有效地使HSC衍生的MLL-AML对标准化疗药物恢复敏感。该研究不仅从功能上确立了人LSCs对MLL-AML的两种独特起源及其在介导化疗耐药中的作用，而且通过重新利用一种已在临床上使用的耐受性良好的抗腹泻药物，为细胞相关治疗耐药确定了一条潜在的治疗途径。
事实上，近期关于白血病药物治疗进展飞速。去年12月，由澳大利亚莫那什大学团领导的23个地区148个地点的全球试验结果显示，急性髓系白血病（AML）患者的生存率提高了30%，显著提高了55岁以上老年患者的生存率，研究结果发表在NEJM上。
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结果显示，与安慰剂相比，CC-486随机分组后中位总生存期明显更长（P<0.001）。CC-486的中位无复发生存期也显着长于安慰剂组（P<0.001）。在根据基线特征定义的大多数亚组中，显示了CC-486在总体生存率和无复发生存率方面的优势。两组中常见的不良事件是1级或2级胃肠道事件。常见的3级或4级不良事件是中性粒细胞减少（CC-486组为41％，安慰剂组为24％）和血小板减少症（分别为22％和21％）。在CC-486治疗期间，与健康相关的总体生活质量得以保留。
该研究可谓是白血病治疗史上里程碑式成果，众所周知，在强化化疗后，许多老年患者因不能接受干细胞移植，AML复发的风险很高。该药物的问世能显著延缓疾病的复发，从而延长生存期，且不影响生活质量。
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