治疗白血病的新方案有哪些？
来源：医生在线
时间：2021/03/10 15:50
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对于白血病的治疗，医学科学界仍然处于不停探索的阶段。近年来，有不少学者陆续发现治疗白血病的新方案。而白血病包含复杂多种的亚型，其治疗仍然存在着探索空间。
近日，美国西奈山伊坎医学院(IcahnMountSinai)领导的一个研究小组建立了第 一个细胞模型，发表在在CellStemCell上的研究描绘了急性髓系白血病(AML)从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术改变了使细胞变恶性的基因，确定了AML早期阶段的潜在治疗目标。
白血病是通过顺序获取体细胞突变而产生的，这些突变产生了连续的克隆种群，病情进化模型可以帮助阐明这一过程并为疾病早期阶段的治疗干预提供信息，但其创建面临着巨大挑战。
因此，研究人员结合了诱导多能细胞（iPSC）和CRISPR-Cas9技术来开发急性髓细胞白血病克隆进化模型。通过逐步引入三个驱动程序突变，生成了iPSC系，在造血分化时捕获了不同的恶性前阶段，包括克隆性造血（CH）和骨髓增生异常综合征（MDS），导致了可移植性白血病，并概括了转录和染色质可及性特征主要人类MDS和AML，重现一个正常细胞一步步转化为恶性细胞的过程。
通过绘制转录组和染色质景观的动态变化图，研究结果表征了驱动疾病阶段之间特定过渡的转录程序，发现炎症和先天性免疫途径构成了早期靶点，并证明这些途径的抑制剂，可能是AML和骨髓增生异常综合征的有希望的治疗方式。
综上，随着医学发展，白血病的药物治疗、靶向治疗、造血细胞移植与细胞治疗等均取得了长足进步。然而对于患者来说，一旦患病对于本身、家庭、工作和经济来说都具有一定的负担。未来探索治疗新靶点,开展新药临床实验,优化细胞移植，开拓可负担医疗途径将是新时代白血病的使命和方向。
白血病是通过顺序获取体细胞突变而产生的，这些突变产生了连续的克隆种群，病情进化模型可以帮助阐明这一过程并为疾病早期阶段的治疗干预提供信息，但其创建面临着巨大挑战。
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通过绘制转录组和染色质景观的动态变化图，研究结果表征了驱动疾病阶段之间特定过渡的转录程序，发现炎症和先天性免疫途径构成了早期靶点，并证明这些途径的抑制剂，可能是AML和骨髓增生异常综合征的有希望的治疗方式。
综上，随着医学发展，白血病的药物治疗、靶向治疗、造血细胞移植与细胞治疗等均取得了长足进步。然而对于患者来说，一旦患病对于本身、家庭、工作和经济来说都具有一定的负担。未来探索治疗新靶点,开展新药临床实验,优化细胞移植，开拓可负担医疗途径将是新时代白血病的使命和方向。
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