基因治疗知多少？什么是基因治疗？

如果说外科手术是宏观层面的手术，基因治疗则是分子水平的手术。基因治疗较原始的定义是：用好基因替换坏基因的疾病治疗技术。

基因疗法( gene therapy)仍然是一种实验性的治疗手段,它的作用原理是将遗传物质(DNA或RNA)引入 中。目前许多临床试验正在研究基因治疗对多种类型癌症的疗效。

常用病毒作“载体”一般来说,遗传物质不能直接插入人体的细胞中。它是通过“载体“传递给细胞的。基因治疗中较常用的载体是病毒,因为它们具有一种的能力,可以识别某些细胞并向其中插入遗传物质。

科学家对这些病毒进行改造,使他们在使用时对人类更安全(例如,通过灭活使它们无法繁殖或致病)和提高它们识别和进入目标细胞的能力各种脂质体(一种脂肪颗粒)和纳米颗粒也被用作基因治疗载体,科学家正在硏究如何使这些载体具有特异性,使其能够进入特定类型的细胞。

近年来，基因治疗另一个颇受关注的领域是CAR-T细胞治疗。CAR-T技术通过在T细胞导入人工的T细胞受体，重新编码T细胞的功能，使其获得识别肿瘤抗原和杀伤癌细胞的能力。2017年，美国FDA肿瘤药物咨询委员会以10:0的投票结果，一致 批准诺华公司的CAR-T细胞疗法，用于复发或难治性的B细胞淋巴瘤。目前，CAR-T已经在多种血液癌的治疗上取得突破。