基因治疗能更换缺陷基因吗？它有什么作用？

基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。

虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之一个世纪以来基因疗法的进展十分艰难。

基因治疗是可以更换缺陷基因的。

许多人类疾病，包括癌症，是由于体内细胞的基因缺陷而引起的。基因指导蛋白质的合成，并能控制蛋白质性状表现。基因突变可以改变蛋白质的性状，或者干脆不再合成蛋白质。

基因疗法尝试对缺陷基因或者基因组干预，从而起到治疗疾病的效果。可以治疗的疾病包括，癌症、囊性纤维化、血友病以及帕金森综合症。

在实验室做一个健康的基因相对容易，问题是健康的基因得转移到受损的细胞内，而不对病人造成任何损害。

早期的基因治疗关注的是将病人的缺陷基因换成健康基因，办法是使用一种无害的病毒，通过这种“病毒载体”将健康的基因转移到病人的细胞内。主要的问题是健康基因需要到达病人细胞的安全位置，如果到达的是错误的位置，那么细胞将会受损。