新基因疗法大创举：抑制癫痫发作，脑癌更受益

在整个欧洲，约有500万人患有癫痫病，其特征是神经细胞反复同步放电，导致正常脑功能中断，并表现为癫痫发作。

较常见的形式是颞叶癫痫（TLE），这种癫痫发作起源于颞叶。该病的长期后果可能是记忆功能、学习能力和情绪控制失调。此外，工作、出行和体育活动也受影响。

如今药物在颞叶癫痫患者中通常无效，并且经常伴有严重的副作用。对于这类患者，手术切除颞叶病变区域通常是唯 一的替代治疗选择。但是这样的手术会导致认知功能丧失，并且不能保证癫痫不再发作。

柏林夏里特大学医院病毒学研究所所长海尔布隆教授与因斯布鲁克医科大学药理研究所克里斯多夫·施瓦茨教授合作，开发了一种基于靶向基因的新疗法，可选择性地将特定基因引入负责癫痫发作的大脑区域神经细胞，该基因可作为强啡肽存储和定向给药的途径。

强啡肽是一种内源性物质，可以防止过度的神经元唤醒。一旦神经元吸收并存储了特定基因，它们就会唯 一性地产生药物储备。“在癫痫发作开始时，将强啡肽通过靶向基因定向给药，会使高频信息刺激神经元活动的强度减弱，癫痫发作得到抑制。”施瓦茨教授解释说，“由于该药物仅在需要时才从细胞中释放出来，因此我们称之为‘按需药物’基因疗法。”

较后该研究小组现已在动物模型中证明，基因治疗可抑制癫痫发作数月，癫痫发作对学习和记忆的负面影响也消失了。这种基因疗法的副作用还没有观察到，按需释放药物没有检测到任何习惯性影响。此外，研究小组还对癫痫患者的组织样品进行了治疗原理测试，证明强啡肽能够显著降低组织中同步神经元活动的强度和频率。