基因疗法旭日蓬勃：美国（FDA）批准的二款癌症CAR-T基因疗法如今国内也运用广大

CAR-T免疫疗法就像抗癌史上是一颗冉冉升起的新星，被许多人认为是较有前景的肿瘤治疗方式之一，更是近年来资本追逐的热点。

2017年，美国率先迈出细胞免疫治疗产业化的关键一步—FDA先后批准两款CAR-T疗法(Kymriah和Yescarta)上市，2017年10月19日，美国政府、美国食品和药物管理局（FDA）批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法癌症基因疗法（yescarta基因疗法），用于面向治疗特定成年淋巴癌患者。随后这两款药品获得全球多个国 家的监管部门批准，更是开启了新一轮细胞治疗产业化的大门。与此同时，国内外细胞免疫治疗产业蓬勃发展，科研和企业界成果频出，为满足临床需求带来了更多的曙光和期待。

该疗法采用与2017年8月美国批准第一款基因疗法的相同技术——CAR-T疗法。这项治疗方案称为“Yescarta”，Yescarta疗法治疗了101位患者，大约72%的患者表示其肿瘤萎缩，大约50%的患者在治疗8个月之后没有任何疾病迹象。

基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。

在中国，据不完全统计，有大约上百家企业正在从事CAR-T等细胞免疫治疗产品的开发。我国监管部门也对细胞免疫疗法采取了积极的审评态度，截止目前已经14个CAR-T项目获批进入临床，并有多个项目正在审批阶段，与此同时，国内外细胞免疫治疗产业蓬勃发展，科研和企业界成果频出，为满足临床需求带来了更多的曙光和期待。

2018年6月中国食品药品检定研究院发布《CAR-T细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床中国食品药品检定研究考虑要点》。以CAR-T细胞产品的生产工艺及产品特性为主线，对CAR-T细胞治疗产品的适用范围、原材料和辅料的选择及质量控制等多方面进行了规定。随着通用型CAR-T疗法的完善，以及体内构建CAR-T细胞等技术的不断进步，我们似乎可以期待CAR-T疗法的在未来发挥出更大的能量。