基因治疗癌症的优势

目前，全世界治疗癌症的方法有很多种，基因治疗就是其中一种。大多数疾病不是由单个基因突变引起的，而是由DNA序列的改变引起的。但一些罕见的遗传病可能是由单基因突变引起的。基因治疗是一种比较新的治疗方法，在这些罕见遗传病的治疗上迈出了开创性的一步，但在很大程度上仍处于实验探索阶段。

这种治疗的原理是利用基因工程技术，替换掉引起体内相应疾病的错误基因。这些基因突变使细胞产生无效或危险的蛋白质，从而导致疾病，如严重的联合免疫缺陷、镰状细胞性贫血、血友病、囊性纤维化、脊髓性肌萎缩和罕见的遗传性失明。

基因治疗也可以用来灭活或敲除功能异常的突变基因，以减少基因的有害影响。现在大部分基因疗法还处于临床试验阶段，但在美国已经被批准用于治疗两种遗传病。FDA批准lux turna(Voretigene Neparvovec-RZYL)用于治疗可导致失明的遗传性视力丧失。

其优势在于可以应用基因转移技术将外源基因导入人体，直接修复和纠正肿瘤相关基因的结构和功能缺陷，间接增强宿主的防御机制和杀伤肿瘤的能力，从而达到抑制和杀伤肿瘤的目的。在肿瘤的基因治疗中，CAR-T细胞治疗是目前研究的热点，它通过对T细胞的基因修饰，大大增强了抗原识别、T细胞活化和肿瘤杀伤的功能。癌症基因治疗的主要缺点是理论上和技术上还有很多问题需要解决，基因治疗对人体的危害还不清楚。