什么是基因治疗？基因治疗可以治疗什么疾病？

基因治疗是将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因疗法用于治疗对人类健康构成威胁的疾病，包括遗传性疾病、恶性肿瘤、心血管疾病和传染病，如血友病、家族性高胆固醇血症和囊性纤维化、艾滋病和类风湿病以及恶性肿瘤。  

基因治疗是通过基因转移技术，将外源基因插入患者合适的受体细胞，使外源基因制成的产品可以治疗某些疾病。广义上，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。目前基因转移的方法分为生物方法、物理方法和化学方法。基因治疗的靶细胞分为体细胞、生殖细胞。

肿瘤基因治疗是对基因本身的一种治疗，是以改变人类遗传物质为基础的生物医学治疗。它可以通过转录调节不同功能分子的表达，刺激机体的神经系统、内分泌系统和免疫系统。

能全面调节神经内分泌免疫网络，产生一系列神经因子、激素和细胞因子，增强患者的免疫系统功能，有效促进NK细胞和CTL细胞对肿瘤细胞的杀伤，有效改善和增强患者相关器官系统的生理功能。通常采用基因转移和基因失活的方法。

肿瘤基因修饰包括免疫基因治疗、增强抑癌基因表达、靶向化疗或提高化疗耐受性。基因转移治疗一般分为两类，一类是体细胞系基因转移，主要用于预防和治疗遗传性和非遗传性疾病，另一类是胚胎基因转移，用于预防遗传性疾病。