什么是基因治疗？

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。基因治疗技术旨在治疗多种人类疾病，包括显性和隐性遗传疾病、癌症、心血管疾病和神经退行性疾病。基因疗法在治疗隐性遗传疾病方面取得了成功。

基因治疗通常是通过一定方式导入人体靶细胞以发挥抗肿瘤的治疗作用。 肿瘤基因治疗是针对基因本身的一种治疗方法， 这是一种基于改变人类遗传物质的生物医学治疗方法。

可以通过转录调节不同功能分子的表达， 刺激机体的神经系统、内分泌系统和免疫系统。全面调节机体神经内分泌免疫网络，产生一系列神经因子、激素和细胞因子，增强患者免疫系统功能，有效促进NK细胞和CTL细胞对肿瘤细胞的杀伤，能有效改善和增强患者相关器官系统的生理功能，通常使用基因转移和基因失活方法。

基因转移是指将外源基因导入病毒细胞等细胞。目的基因的表达产物修饰缺陷细胞以恢复其功能或增强其原有功能，也称为基因修饰。肿瘤基因修饰包括，免疫基因治疗、增强抑癌基因表达、靶向化疗或提高机体化疗耐受性。