BRAF抑制剂对于儿童低级别胶质瘤(儿童脑肿瘤）治疗或有新希望

根据美国癌症研究协会杂志《临床癌症研究》（Clinical Cancer Research）发表的结果，dabrafenib是一种获准用于治疗某些类型的成人黑色素瘤的BRAF抑制剂，在低级神经胶质瘤的儿科患者中具有活性。“低级神经胶质瘤是儿童中较常见的脑肿瘤。尽管预后相当好，但神经功能障碍是一个主要问题，”研究人员说。

研究人员解释说：“治疗的主要考虑因素是大脑是一个非常脆弱的器官，尤其是在儿童中。”“治疗的目的是阻止肿瘤生长，但我们也希望对正常大脑造成尽可能少的损害。”

经常对患者进行手术切除全部或部分肿瘤，然后进行化学疗法或放射疗法。研究人员解释说，尽管化学疗法和放射疗法都是有效的治疗方法，但在每种选择中都需要权衡取舍。化学疗法通常不会对正常大脑产生明显的副作用，但是患者在治疗过程中可能会经历其他严重的副作用，这可能会持续12到18个月。另一方面，放疗通常仅进行六周，但是对正常大脑造成损害的风险更大。由于放疗对三岁及以下儿童的风险较大，大多数患者较初都接受了化疗。

在这一I / IIa期研究中，研究人员检查了一种名为dabrafenib的口服靶向治疗对小儿低级神经胶质瘤患者的疗效。达布拉非尼选择性地抑制导致细胞生长的BRAF蛋白的突变形式。这种BRAF突变通常在小儿低级神经胶质瘤中发现。研究人员说：“靶向治疗的理论优势是可以控制肿瘤，甚至可以缩小肿瘤，同时对正常组织造成的损伤更少。” 限制对正常组织的不良影响有可能改善长期疗效和治疗负担。”

研究人员补充说：“如果III期研究显示出临床益处，那么dabrafenib可能成为小儿低级神经胶质瘤的前列治疗新选择。” 研究人员还单独或与dabrafenib联合测试trametinib，以治疗先前治疗过的低级神经胶质瘤的儿科患者。